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2014-12-05
ソース（記事原文）：メディカル・エキスプレス
乳児血管腫に対するプロプラノロール：一部の患児には追加的有用性が大きいとの評価
メディカル・エキスプレス（2014年12月5日） ― 増殖期の乳児血管腫（イチゴ状血管腫ともいう）がある患児へのプロプラノロールは、適切な比較対照治療に比べ追加的有用性があるかを評価するため、ドイツIQWiG（医療の質・効率研究所、Institute for Quality and Efficiency in Health Care）が資料を調べた。
調査結果によると、一部の患児（永久的瘢痕や醜状のリスクがある血管腫の患児）にはプロプラノロールの追加的有用性は大きいとされている。その一方で評価用資料の不足を理由に、命や身体・臓器機能にかかわる血管腫の患児と、潰瘍があり痛みを伴うか傷口の簡易治療に反応しない血管腫の患児については、追加的有用性が明らかにされていない。
血管腫はどれも全身治療が必要というわけではない
プロプラノロールはβ遮断薬であり、特に高血圧の治療に使われている。2014年4月からは「Hemangiol」という商品名で、治療が必要な増殖期の乳児血管腫があり且つ治療開始時の年齢が5週から5カ月の乳児にも使用が認められている。乳児血管腫の発生は推定で全新生児の3～5%とされる。しかし全身治療が必要となるのはごく一部に過ぎず、血管腫が命や身体・臓器機能にかかわる場合、潰瘍があり痛みを伴うか傷口の簡易治療に反応しない場合、永久的瘢痕や醜状のリスクがある場合だけである。
連邦共同委員会（Federal Joint Committee、G-BA）は治療の適応となるこれら病態に対し、適切な比較対照治療として個別治療を指定した。製薬企業が提出資料の中で比較対照治療としたのは、経過観察だった。
プラセボ群を経過観察として容認
製薬企業の提出資料には関連する二重盲検プラセボ比較試験（V00400SB 201）のデータがあり、その被験者は血管腫により永久的瘢痕や醜状のリスクがある生後35日から150日の子どもだった。治療適応となるそのほかの病態については、プロプラノロールの追加的有用性に関する結論を出すことができなかった。
定期的に検査し病気の経過を観察することで、プラセボ群の子どもに必要な治療介入を行うことになった場合はすぐに始められるようになっていた。そのためこのプラセボ群は、経過観察としても、個別治療という意味でも容認された。
血管腫の可視部が消退
この試験の主な目的は標的血管腫の消退を評価することであり、その評価は2つの方法で行われていた。1つは、血管腫の外に見える部分の消退を、中央の機関で写真を評価し判定していた。もう1つは、試験担当医師が臨床検査で（おそらく写真も使用して）血管腫の可視部と深部の消退の程度を評価していた。「標的血管腫の可視部の完全な又はほぼ完全な消退」という転帰に限り、プロプラノロールの追加的有用性は大きいとされた。
患児に意義のある転帰のうち、いくつかについては追加的有用性が明らかにされなかった。その理由として、それら転帰が調べられていないか評価可能なデータを利用できなかったこと、治療群間で統計的に有意差がなかったことが挙げられる。これが当てはまったのは、死亡率、標的血管腫の完全な又はほぼ完全な消退が最初に持続するまでの期間、標的血管腫の合併症、健康関連QOL、重篤な有害事象、気管支痙攣だった。
プラスの影響が優勢
有害事象による治療中止は、プラセボ群のほうが統計的に有意に多かった。ただし中止理由となった事象の中には、血管腫が悪化した結果として、つまり試験薬プロプラノロールの有効性欠如の結果として生じたものもあった。したがってこの結果からは、プロプラノロールの害は比較対照治療を上回らないということしか導き出せなかった。一方、「感染および寄生」「下痢」という転帰に関してはプロプラノロールの害の可能性を完全に除外できなかった。
全体的に見て、マイナスとなりうる影響はその大部分が重大ではないと評価され、標的血管腫可視部の消退で認められたプラスの影響の評価を下げることにはならなかった。したがって、永久的瘢痕や醜状のリスクがあり、個別治療という意味での経過観察が選択肢となる患児にとって追加的有用性は大きいとされている。
一方、命や身体・臓器機能にかかわる血管腫の患児と、潰瘍があり痛みを伴うか傷口の簡易治療に反応しない血管腫の患児については、適切な比較対照治療に対するプロプラノロールの追加的有用性が明らかにされていない。
追加的有用性の程度を確定するのはG-BA
G-BAの監督下で、医薬品市場再編法（AMNOG）に基づく早期有用性評価プロセスの一環として行われるのが資料評価である。製薬企業が資料を提出してIQWiGが評価を公表した後、G-BAは見解を出すプロセスに入るが、その際にさらなる情報の提供が認められたり、有用性評価の変更という結果になることもある。次にG-BAは追加的有用性の程度を確定して、早期有用性評価を完了させる。
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