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2014-05-08
ソース（記事原文）：レッド・オービット
致死性デュシェンヌ型筋ジストロフィーをバイアグラやシアリスで治療
レッド・オービット（2014年5月8日） ― シアリスとバイアグラは一般的に男性の勃起不全を治療するために処方されるが、新しい研究で、これらの薬がデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）として知られている致死性障害を治療するために使用できることが示された。
DMDは、筋力低下を特徴とする男性の遺伝性疾患である。筋力低下は幼児期に始まり、前腕、足、背骨の変形をしばしば引き起こす。通常、患者が10代になると、心血管筋および呼吸筋が減少し始める。蛋白同化ステロイド剤は体にはあまり受け入れられないが、このような薬は症状を緩和し、減少を遅らせることができる。しかし、この疾患に特異的な治療法は現在存在せず、患者が中年まで生存することは滅多にない。
DMDに罹っている男性は、ジストロフィンと呼ばれ健康な筋肉の維持を助けるタンパク質が少ないか、ほとんどない。患者の筋肉には、運動中に弛緩するよう血管に伝え、血流を高める分子である一酸化窒素が不足している。
ニューロロジー（Neurology）誌で発表された新しい研究で、研究者らは、勃起不全や肺の高血圧の治療に通常投与する薬の単回量で、血管メカニズムの機能不全を改善し、運動している筋肉への血液の循環が回復したことがわかった。
「効果は迅速かつ劇的だったので、疑問が生まれた。単回投与で薬が患者の体内にあるうちに筋肉への血流を回復させたなら、タダラフィル投与を継続すれば持続的なベネフィットを提供でき、おそらく筋肉を維持し病気の進行を遅らせることができるのではないか？もしそうなら、これはDMDの新たな治療戦略を提供するであろう。我々はこれを確かめるため、無作為化第III相臨床試験を開始した」と、この新しい研究の著者であり、シダース・サイナイ高血圧センター（Cedars-Sinai Center for Hypertension）ディレクターであるロナルド・ビクター（Ronald Victor）博士は述べた。
この研究には、コルチコステロイドを服用していた8～13歳の男子DMD患者10人と同年齢の健康な男子10人を登録した。DMDを服用していた参加者は全員、歩行は可能であったが、定期的に車椅子や自動式スクーターを使用している患者もいた。
安静時とハンドグリップでの運動中に被験者全員の筋肉の循環を評価した。この試験は、コルチコステロイドを服用していたのにもかかわらず、DMD患者は循環に問題があったことを明らかにした。
次に、DMD患者は、タダラフィル（シアリス）またはシルデナフィル（バイアグラ）を投与され、ハンドグリップ試験が繰り返された。二週間の待機期間の後、患者は他の薬剤を投与され、再度試験を行った。
研究者らは、運動中の被験者の血流反応がDMD患者でない被験者と同等であったことがわかった。
「ステロイドおよび心臓を守る血圧の薬は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの最も壊滅的な影響を数年遅らせるため、ますます若年時の患者に処方されるようになってきている。しかし、これらの治療は、筋肉が必要な酸素を得られなくしている血管の機能障害には効果がない」とビクター博士は述べた。「対照的に、我々の研究では、タダラフィルまたはシルデナフィルは単回投与で即効性を持っていた」
「追加の研究でベネフィットが確認されたら、筋ジストロフィー患者にこれらの薬を転用することで急速に臨床治療が変わっていく可能性がある」とビクター博士は述べた。
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